Является ли исследование одного исследования в области медицины?

Чтобы отталкиваться от того, что сказал Джон Пи, научные доказательства имеют иерархию надежности. Некоторые типы работ, по своей природе, более научны и, скорее всего, приведут вас к истине.

Рандомизированные контролируемые двойные слепые испытания и мета-анализ находятся на вершине иерархии. Эти исследования часто имеют тысячи участников и настроены на получение статистически значимых результатов. Эти исследования составляют основу доказательной медицины.

Тематическое исследование, в котором рассматривается находка или состояние, наблюдаемое у одного пациента, находится в нижней части иерархии. Невозможно сделать истинные выводы на основе доказательной медицины, поскольку в ней, по сути, сказано “вот что мы видели, вот что мы сделали, вот что случилось”.

Однако, тематические исследования не следует списывать как бесполезные. Есть два основных способа, которыми эти виды исследований могут быть полезны.

• Если вы лечите пациента с крайне редким заболеванием или созвездием симптомов, изучение конкретного случая - лучшее руководство, которое вы получите. Если кто-то другой делал что-то, что работало у аналогичного пациента, то это лечение может сработать и у вашего пациента. Многие из этих редких заболеваний просто никогда не будут иметь достаточного количества пациентов для проведения рандомизированного контролируемого исследования.
• Если появляется феномен, который еще не описан в литературе. 2 примечательных примера - ВИЧ/СПИД и гораздо более поздний паровой пневмонит. Оба эти состояния были впервые идентифицированы по отчетам о случаях (или сериям случаев, что одно и то же, но с горсткой пациентов). Это привлекло более широкое внимание к проблеме, и как только это случилось, стали поступать и другие подобные сообщения. Это может направить более научные исследования в этом направлении.

Ссылки: Первая серия больных с осложнениями СПИД Первая серия больных с испарением пневмонита [ Первая серия больных с испарением пневмонита ]0x3&

“Исследования одного” также известны как тематические исследования, исследования N-of-1 или отчеты о конкретных случаях. Для простоты я буду называть их ниже докладными примерами. Они различаются по качеству, как и любые другие виды исследований. Отчеты о конкретных примерах имеют место в биомедицинских исследованиях и часто могут быть очень ценными, широко цитируемыми и/или другими способами влиять на них. Двойное слепое рандомизированное контролируемое клиническое испытание (РКИ), или, лучше, мета-анализ множества таких испытаний, в настоящее время является золотым стандартом. Но они, очевидно, не всегда осуществимы по целому ряду причин.

Существуют специальные руководства по написанию отчетов о случаях, например:

Riley D.S. и др. (2017) J Clin Epidemiol. 89:218-235. doi: 10.1016/j.jclinepi.2017.04.026. Руководящие принципы CARE для отчетов по конкретным случаям: пояснительный и рабочий документ. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0895435617300379

В этой вышеприведенной статье также перечислен ряд рецензируемых журналов, которые прямо принимают отчеты по конкретным случаям (таблица 1), важные исторические примеры отчетов по конкретным случаям (раздел 1.1), а также различные типы отчетов по конкретным случаям (раздел 2).

Типы отчетов о случаях:

• Исследования, в которых количество пациентов ограничено по любой причине. Например, исследования, проведенные в начале потенциальной вспышки заболевания, исследования на уникально информативных пациентах, отчеты о редких побочных эффектах лекарств, взаимодействиях лекарств и пищевых продуктов и лекарств. Другие участники этой темы также перечислили лечение редких заболеваний и возникающие явления.

• Исследования, которые влекут за собой высокую стоимость. Например, секвенирование целого генома или целого экзома, когда эти исследования были еще очень дорогими.

• Исследования, которые не могут быть применены в РКИ по каким-либо причинам, таким как ограничения на входе, дефицит лечения, этические соображения и т.д.

Примеры и ссылки:

1. Чен Х. и др. 383(9918):714-21. doi: 10.1016/S0140-6736(14)60111-2. Клинические и эпидемиологические характеристики смертельного случая инфицирования вирусом птичьего гриппа A H10N8: описательное исследование. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0140673614601112

Мы сообщаем о первой инфекции человека с новым реасортантным вирусом птичьего гриппа A H10N8.

1. Бьюн М. и др. (2010) J Exp Med. 207(11):2307-12. doi: 10.1084/jem.20101597. Открытие на основе полного секвенирования дефицита STIM1 у ребенка с фатальной классической саркомой Капоши. http://jem.rupress.org/content/207/11/2307.long

Открытие на основе полного секвенирования дефицита STIM1 у ребенка с фатальной классической саркомой Капоши.

1. Гарретт-Бакельман Ф.Е. и др. (2019) Наука. 364(6436). pii: eaau8650. doi: 10.1126/science.aau8650. Исследование близнецов НАСА: Многоаспектный анализ годичного полета человека в космос. https://science.sciencemag.org/content/364/6436/eaau8650.long

[…] в связи с периодом космического полета наблюдались значительные изменения в многочисленных типах данных; большинство из них в конечном итоге вернулись в предполетное состояние в течение периода исследования. К ним относились изменения длины теломер, генной регуляции, измеряемой как по эпигенетическим, так и по транскрипционным данным, состава микробиома кишечника, массы тела, размеров сонной артерии, суб-лепестковой хороидальной толщины и общей толщины периферического отдела сетчатки, сывороточных метаболитов. 0x2 и 0x2 и Адрессировка ваших конкретных вопросов об “исследованиях одного”, N=1 исследований, тематических исследований или отчетов о случаях: 0x2 и 0x2 и > Что академическая область медицины думает об этом типе бумаги?

Она зависит от области и качества конкретного исследования и может сильно различаться между уважаемыми, влиятельными и т.д. и неактуальными, даже неприемлемыми для публикации в высококачественном журнале.

Может ли такая работа быть хорошей?

Да, опять же, в зависимости от области и качества конкретного исследования.

Считается ли она обычно “плохой бумагой”, по сравнению с бумагой, в которой, например, многие пациенты получают одно и то же лечение, где обсуждаются вариации и осложнения?

Все другие вещи, будучи равными, очевидно, что случай с N=1 будет уступать исследованию с несколькими независимыми пациентами. В таких случаях, N = 1 документы будет трудно получить через рецензию в высококачественных журналах, потому что рецензенты, вероятно, будут в курсе текущих стандартов в этой конкретной области, таких как РКИ, эпидемиологические или ассоциативных исследований. Я сомневаюсь, что N = 1 исследование о влиянии хорошо известного статина на холестерин будет опубликовано, если несколько двойных слепых РКИ уже доступны на порядки больше пациентов.

Является ли этот вид бумаги просто частью переднего края медицинской науки, что все результаты полезны?

В контексте этого вопроса можно предположить, что высококачественное исследование случая действительно является “передовым”, и есть причина, по которой N=1 был лучшим. можно получить в то время.

Разница в том, что вы смотрите на конкретный случай, а не на научное исследование.

Основное различие состоит в том, что исследование случая - это углубленный взгляд на один случай, который не может быть повторен другими, а научное исследование - это более широкое исследование группы с результатами и экспериментами, которые могут быть повторены другими.

В качестве примера: Ваше второе исследование - это конкретное хирургическое вмешательство в случае человека, у которого была рецидивирующая опухоль в определенном месте со злокачественной плевральной мезотелиомой. Это не то, что может повторяться снова и снова другими людьми, но все же стоит изучить на случай, если это случится снова. Так что это написано как пример, и представлено как таковое.